卡洛琳·克劳斯 (Carolyn Kraus) 是晨兴生物医学科学研究生院跨学科研究生项目的博士生，获得了国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究所颁发的露丝·L·基尔施斯坦国家研究服务奖个人博士前奖学金，以研究 CRISPR/Cas9 如何发挥作用可用于开发杜氏肌营养不良症的治疗方法。

杜氏肌营养不良症是一种无法治愈的退行性疾病。据估计，全世界每年有 20,000 名儿童被诊断出患有此病。 CRISPR 是“成簇规则间隔短回文重复序列”的缩写，是科学家用来选择性修改生物体 DNA 的技术。

“Cas9 是一种酶，可以找到 DNA 中的某些序列并对其进行切割以进行改变，这非常强大，”Kraus 解释道。 “Cas9 的一个问题是，有时它最终会出现在组织中，我们不一定希望它挂在外面并改变东西，这当然是一个很大的安全问题。所以，我的项目是弄清楚如何让 Cas9 只在特定组织中进行编辑。”

Kraus 的导师是生物医学研究支柱主席兼 RNA 疗法教授Erik Sontheimer 博士。 Sontheimer 实验室已经能够成功地编辑动物的肝脏，而不影响其他组织。

“我能够将编辑组件压缩成单个病毒，而不是我们最初的肝脏研究中使用的两种病毒。现在我们希望效率更高，可以使用更低的剂量，这将减少肝毒性(肝损伤)并减少制造负担和成本，所有这些都是好事，”克劳斯说。

在国立卫生研究院资助的研究中，克劳斯正在采用一种可能广泛适用于杜氏肌营养不良症患者的策略。肌营养不良蛋白是导致杜氏肌营养不良症的基因，是人类基因组中最大的基因。克劳斯说，肌营养不良蛋白的大小带来了挑战，但也带来了机遇。

“这个大基因是由外显子块组成的。有时这些可能会超出框架。如果你改变这个阅读框，你就改变了整个蛋白质。但有时我们可以去掉或跳过外显子。你已经恢复了阅读框架，并且最终得到了一个可能稍微短一些但功能非常强大的蛋白质，”克劳斯说。

“Carolyn 控制基因组编辑组织特异性的方法令人兴奋，她写了一份出色的提案，在 DMD 的背景下开发该方法，”Sontheimer 博士说。 “同样重要的是，她的工作将为肌肉以外的其他基因组编辑应用的类似策略奠定基础。”

克劳斯在戴德姆长大。在伊曼纽尔学院获得生物学学位后，她在麻省大学陈医学院的 MassBiologics 担任研发助理。通过麻省大学陈生物医学科学博士项目，克劳斯在决定专注于 CRISPR 之前在多个实验室进行了轮换。